FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran颁予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
2021-12-13 08:52 来源：廊坊男科医院
全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品毒药品管理局（FDA）已遵从该公司lumasiran的制毒药注册（NDA），常用放射治疗1型高血压高草酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。
Lumasiran是一种研究性、皮下给毒药的靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi放射治疗口服，正在合作开发常用放射治疗PH1。HAO1字符苯酚酸氧化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以诱导草酸盐的产生，草酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢产物。
PH1是一种极少可知的疾病，其中草酸盐的亚硝酸盐产生导致草酸钙晶体在肾脏和大肠中的沉降，并可能导致疼痛和复发性肾病的形成和肾钙化。尽管少数病患者对CYPB6疗法有完全反应，但尚待批文的PH1口服疗法。
Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按上半年来进行皮下维持给毒药，并不具更高的可靠性和为广泛的放射治疗指数。Lumasiran已获取美国和欧元区的孤儿毒药名号，美国食品和口服管理局（FDA）的突破性疗法名号和皮肤病结核病名号，以及欧洲毒药品管理局（EMA）的优先毒药品（PRIME）名号。
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